CRISPR Therapeutics：下一个Vertex Pharmaceuticals吗？

Vertex Pharmaceuticals：生物技术领域的巨头

Vertex Pharmaceuticals（纳斯达克代码：VRTX）已成为生物技术领域的巨头。该公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的领先者，其产品去年创造了超过98亿美元的收入。Vertex还最近向监管机构提交了其最新的CF候选药物以供审议——若获批准，将真正巩固其长期主导地位。

此外，Vertex去年底与合作伙伴CRISPR Therapeutics（纳斯达克代码：CRSP）一起获得了Casgevy的批准，该药物是一种用于治疗血液疾病的基因编辑疗法。它表明，这家大型生物技术公司确实可以将其业务拓展到CF专业领域之外。而Vertex正在通过最近滚动提交其止痛候选药物来继续这一领域的发展。

因此，Vertex逐渐发展成为一家拥有多种产品和多种治疗领域的公司，帮助其创造了数十亿美元的收益。股价也随之上涨，在过去三年里攀升了超过145%。

Vertex仍然是一项极好的投资，但投资者可能也希望在下一家Vertex处于早期增长阶段时参与进来。CRISPR Therapeutics是否有资格成为候选者？让我们来了解一下。

CRISPR Therapeutics目前的进展

首先，简要介绍一下CRISPR Therapeutics的发展历程。该公司专门从事CRISPR基因编辑，该技术包括在特定位置切割DNA，然后让自然修复过程发生。其目的是修复导致疾病的缺陷基因。通过这种方式，CRISPR Therapeutics实际上可以创造出功能性治愈，使其产品有可能成为患者的救命稻草。

如上所述，CRISPR Therapeutics和Vertex最近获得了Casgevy治疗镰状细胞病和β地中海贫血症的批准。这是世界上首次批准基于CRISPR的基因编辑疗法——它表明只要试验数据有力，监管机构就会愿意批准此类产品。这对CRISPR Therapeutics来说是个利好消息，因为该公司在整个产品线中都使用了这项技术。

CRISPR Therapeutics在其最新的收益报告中表示，已有25个Casgevy授权治疗中心正在运行，多名患者已开始接受治疗。这个过程需要几个月的时间，因为要从患者那里收集细胞，进行编辑，然后将细胞放回患者体内。所有这一切意味着收入增长不会像（例如）一家销售药丸形式的新药的公司那么快。但未来几个季度，我们应该会开始看到一些势头。

肿瘤和自身免疫性疾病

与此同时，CRISPR Therapeutics正在为肿瘤适应症的临床试验开发嵌合抗原受体T细胞（“CAR T细胞”）疗法候选药物，并正在扩展到自身免疫性疾病领域。CAR T细胞疗法涉及改变一个人的T细胞，以便它们攻击患病细胞。该公司预计今年晚些时候将在某些类型的癌症中报告其候选药物CTX-112的1/2期试验的初步数据。

CRISPR Therapeutics还开发了一种脂质纳米颗粒技术，可以将基因编辑疗法直接输送到肝脏。该项目中的前两个候选药物用于治疗心血管疾病。但该公司刚刚将该输送平台的使用范围扩大到包括难治性高血压（难以治疗的高血压）和一组以肝脏为起点的罕见遗传性疾病的候选药物。

相似之处和不同之处

现在，让我们回到我们的问题。这家规模较小的生物技术公司是否会追随其较大合作伙伴的脚步？他们的道路略有不同：Vertex多年来专注于CF，建立了一项价值数十亿美元的业务，使其能够资助其他领域的项目。CRISPR Therapeutics一段时间以来一直在临床前和临床研究中将其技术应用于各个治疗领域。

然而，两家公司在大多数临床试验中都取得了可靠的成果，并且它们表明它们可以扩展到各个治疗领域。另一个相似点：尽管CRISPR Therapeutics尚未带来主要的产出收入，但该公司与Vertex一样，拥有强劲的现金头寸。在最近的一个季度里，CRISPR Therapeutics报告了约21亿美元的现金。这将帮助该公司推进其产品线——并有可能更接近拥有多种产品收入来源。

至于股价和市值，CRISPR Therapeutics还有很长的路要走才能达到其更大的同行：

VRTX市值数据由YCharts提供。

如果这家规模较小的公司像Vertex一样推出多款产品，并至少有一两款带来重磅炸弹收入，我可以看到它将在几年内成为Vertex。考虑到CRISPR Therapeutics技术和产品候选药物的优势，这是可能的——但将疗法推向市场需要数年时间，因此这种增长不会在一夜之间发生。

投资者需要有耐心。但如果CRISPR Therapeutics一切都继续顺利，它就有可能在未来成为Vertex Pharmaceuticals——并且早期投资者可能会从中受益。